近日，广东拟启动编写《超药品说明书用药目录（2024年版）》，这是本省自2015年来第十版超说明书用药目录。临床用药需求的激增，催生超说明书用药的规范化和普遍化。

 

　　今年7月，广东《超药品说明书用药目录（2023版）》发布，涉及169个药品、308条用药信息，持续利好儿科、罕见病等领域；10个品种超说明书适应症达5项及以上，不乏2023年前三季度全球销售额超180亿美元的新晋“药王”，及正大天晴药业、信达生物、罗氏等2022年在中国公立医疗机构终端超46亿元的潜力品种。

 

　　01、新版目录拟启动撰写

 

　　内容、要求、用药信息等备受关注

 

　　今年10月，广东省药学会发出关于面向全国征集《超药品说明书用药目录（2024年版）》用法的通知。该通知显示，广东省2024年的《超药品说明书用药目录》撰写工作即将开始，特向全国征集药品超说明书用法。

 

　　

 

　　通知内容规定了超说明书用法入选标准，其必须同时满足：①在影响患者生活质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品；②用药目的不是试验研究；③有合理的最新版医学实践依据；④经所在医院药事管理与药物治疗学委员会和（或）医学伦理委员会讨论通过；⑤仅受理西药及生物制品，暂不受理中药饮片、中成药及中药注射剂......

 

　　总体而言，超药品说明书用药，临床用药安全是重中之重，因此其制定及入选要求比较严格。《中国超药品说明书用药管理指南（2021）》推荐意见中指出，应对超说明书用药进行不良事件和不良反应的监测和评估，建议采取基于信息的主动监测和流行病学研究，以确保用药安全等。

 

　　除临床用药安全外，依据最新临床用药需求，更新用药信息同样是重要的一环。自2015年起，广东省药学会每年都发布一版超药品说明书用药目录，以进一步规范超说明书用药工作，为各医疗机构提供超说明书用药参考。根据2020-2023年发布的四版超说明书用药目录，其收录的用药信息分别为230、242、269和308条，超说明书用药数量在不断增加。

 

　　值得一提的是，不止广东省药学会，山东、辽宁、吉林、黑龙江都曾发布过超药品说明书用药目录，涉及儿科药、抗肿瘤药、抗菌药、心血管药等。仅在2022年，上述五省发布的超药品说明书用药信息合计超过600条，体现出临床用药需求的迫切。

 

　　02、1700亿市场再起波澜

 

　　儿科、罕见病领域利好不断

 

　　今年7月，广东发布《超药品说明书用药目录（2023版）》（下文简称2023版目录），共纳入169个药品（文末附品种名单），其2022年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端合计销售规模超1700亿元。

 

　　与2022版相比，2023版目录新增了64条用药信息，涉及来那度胺、仑伐替尼等抗肿瘤大品种，和依维莫司、鲁拉西酮、甘精胰岛素等超说明书用于儿科领域的药品。

 

　　来那度胺由新基制药（后被BMS收购）开发，是全球治疗多发性骨髓瘤的金标准口服药物。2023版目录允许该药超说明书用于：①与利妥昔单抗联合边缘区淋巴瘤（MZL）；②含硼替佐米治疗后，复发或进展的套细胞淋巴瘤（MCL）。显然，这对相关肿瘤耐药患者而言是一大福音。

 

　　数据显示，来那度胺2022年全球销售额接近100亿美元，在中国公立医疗机构终端销售额突破12亿元。在近日开标的第九批国采中，正大天晴药业、扬子江药业、美大康华康药业等8家企业中标，超10亿品种市场将迎洗牌。

 

　　2022年中国公立医疗机构终端来那度胺品牌格局

　　注：带*为第九批国采中标企业

 

　　依维莫司由诺华研发，是FDA批准的首个mTOR抑制剂，临床用于预防心/肾移植术患者移植物排异、乳腺癌、结节性硬化症等，2022年全球销售额超8亿美元。

 

　　2023版目录新增依维莫司可超说明书用于结节性硬化症（TSC）相关部分性癫痫的2岁及以上儿童患者的辅助治疗，有望进一步满足儿科罕见病领域的用药需求。目前该药首仿尚未决出，正大天晴药业、华东医药、上海医药等5家企业的上市申请已在审评审批中。

 

　　依维莫司片企业申报上市情况

 

　　西地那非、甘精胰岛素、鲁拉西酮等品种均在2023版目录中有新增针对儿科超说明书用药信息，分别为1岁及以上儿童肺动脉高压（WHO心功能分级Ⅰ级）、单药治疗儿童青少年（10至17岁）双相障碍Ⅰ型抑郁症、Ⅰ型糖尿病（6岁及以上儿童）等，有利于解困儿科用药市场“品种少、剂型少、规格少、特药少”的“四少”现状。

 

　　众所周知，临床用药端都存在一个共识，药品说明书在治疗方案面前存在着难以替代解决的滞后性，药品的超说明书使用规范化，无疑有助于更好地满足供应短缺的儿科药、易产生耐药的抗肿瘤药及抗菌药等临床用药需求。

 

　　03、适应症TOP10品种亮眼

 

　　新晋“药王”遥遥领先

 

　　2023版目录中，超说明书适应症达5项及以上的品种有10个。从治疗亚类上看，抗肿瘤药为主力，占据8个席位，其余2个为精神安定药。